La decisión regulatoria anunciada el viernes cubre el tratamiento de pacientes de 12 años en adelante cuyos síntomas de urticaria crónica espontánea (CSU) continúan a pesar del tratamiento con antihistamínicos estándar.
La CSU está parcialmente impulsada por la inflamación tipo 2, un tipo de respuesta inmunitaria excesiva. Esta respuesta lleva a la aparición de ronchas y picazón; la CSU se define como una enfermedad que dura más de seis semanas. Sanofi estima que 1.7 millones de personas en los EE. UU. se ven afectadas por la CSU. A pesar de la amplia disponibilidad de antihistamínicos, la compañía indica que aproximadamente la mitad de los pacientes con CSU tienen una enfermedad que no está adecuadamente controlada por estos tratamientos estándar.
Los antihistamínicos actúan sobre los receptores H1, receptores en las células inmunitarias que juegan un papel en la respuesta inmunitaria y la inflamación. La opción de tratamiento de segunda línea para la CSU es el Xolair de Genentech, un medicamento para el asma que amplió su aprobación para el trastorno cutáneo inflamatorio en 2014. Xolair es un anticuerpo diseñado para bloquear los receptores de la inmunoglobulina E, que están involucrados en reacciones alérgicas y respuestas inmunitarias. Pero otras vías juegan un papel en la CSU. Dupixent, un medicamento administrado por inyección cada dos semanas, es un anticuerpo monoclonal diseñado para bloquear las vías de señalización IL-13 e IL-4.
La aprobación de la FDA de Dupixent en CSU se basa en los resultados de dos pruebas de Fase 3 que evaluaron el medicamento como complemento de los antihistamínicos, en comparación con un placebo y antihistamínicos. Los resultados mostraron que Dupixent cumplió con los objetivos primarios y secundarios de reducir la gravedad de la picazón y la actividad de picazón y ronchas en comparación con el grupo de control a las 24 semanas. El grupo de estudio del medicamento también mostró una mayor probabilidad de enfermedad bien controlada o una respuesta completa a las 24 semanas. En cuanto a la seguridad, los resultados fueron consistentes con el perfil de seguridad conocido de Dupixent en sus indicaciones aprobadas. El evento adverso más común reportado fueron reacciones en el sitio de inyección.
Dupixent fue aprobado por primera vez en 2017 como tratamiento para la dermatitis atópica. Es el producto más vendido de Sanofi, representando más de €13 mil millones (aproximadamente $14.7 mil millones) en ingresos en 2024. La estrategia de inflamación e inmunología de Sanofi incluye expandir el uso del medicamento a otras indicaciones. El año pasado, la Comisión de Medicamentos de Europa y la FDA aprobaron Dupixent para la enfermedad pulmonar obstructiva crónica.
“Esta aprobación de la FDA proporciona una nueva opción de tratamiento para ayudar a abordar los impulsores subyacentes de estos signos y síntomas graves y recurrentes,” dijo Alyssa Johnsen, jefa del área terapéutica global de desarrollo de inmunología y oncología en Sanofi, en un comunicado preparado. “Dupixent tiene el potencial de mejorar los resultados para los pacientes con CSU que anteriormente tenían opciones de tratamiento limitadas.”
En 2023, la FDA rechazó la solicitud inicial de Sanofi para el medicamento en CSU, pidiendo más datos clínicos para demostrar eficacia. Esta presentación se basó en dos estudios de Fase 3, uno de los cuales no logró cumplir con el objetivo principal del ensayo. La nueva presentación incluyó datos de una tercera prueba de Fase 3. Dupixent está aprobado para CSU en Japón, los Emiratos Árabes Unidos y Brasil. El medicamento aún está bajo revisión en esta indicación en Europa y otros mercados de todo el mundo.
Hay otras compañías que intentan llevar nuevos enfoques al tratamiento de la CSU. Celldex Therapeutics está en desarrollo clínico de etapa avanzada con barzovolimab, un medicamento de anticuerpos diseñado para unirse al receptor KIT en las células cebadas. Evommune tiene como objetivo abordar la activación de células cebadas con una pequeña molécula oral, EVO756. Cuando la startup anunció una financiación de $115 millones en la Serie C en octubre pasado, dijo que esperaba datos preliminares de la Fase 2b en CSU en la primera mitad de 2025.
Pero la investigación de medicamentos para CSU también ha llevado a fracasos. En 2022, Third Harmonic interrumpió el desarrollo de un inhibidor de la molécula pequeña oral KIT después de que los datos de la Fase 1 mostraron signos de toxicidad hepática potencial. La compañía centró su atención en una molécula pequeña que bloquea el KIT diferente, THB335, que actualmente se está preparando para el desarrollo de la Fase 2. Pero la semana pasada, Third Harmonic anunció planes de disolver la compañía y vender sus activos, incluido THB335, devolviendo efectivo a los accionistas.
Mientras tanto, Allakos ha fallado dos veces en su esfuerzo por desarrollar anticuerpos que inhiban las células cebadas. El año pasado, Allakos informó que su medicamento lirentelimab no superó a un placebo en una prueba de Fase 2 en CSU. La biotecnología centró su atención en un medicamento diferente, AK006. Pero el fracaso de la Fase 1 de ese medicamento en enero desencadenó la segunda reestructuración corporativa de la biotecnología en el último año.
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