viernes, 29 de julio de 2016

Enfoques clínicos hacia el asma y la enfermedad pulmonar obstructiva crónica basados en la heterogeneidad de la patogénesis de la enfermedad

Introducción
El asma y la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) son enfermedades heterogéneas clasificadas que implican inflamación crónica del tracto respiratorio inferior. En general, las principales características y fisiopatología difieren de manera sustancial entre las dos, lo que permite a los médicos diferenciar cada entidad y proporcionar tratamiento apropiado. Sin embargo, cada enfermedad es cada vez más reconocida como un complejo de múltiples fenotipos, y cada uno de los fenotipos tiene algo único en la historia natural, la gravedad y la respuesta al tratamiento. Esta heterogeneidad hace un cambio en la optimización del tratamiento, en especial para los pacientes que responden mal a las terapias actuales. El solapamiento entre el asma y la EPOC es también cada vez más evidente; el síndrome de solapamiento de asma-EPOC (ACOS) cada vez compensa un porcentaje mayor de diagnósticos de enfermedad pulmonar obstructiva y se asocia con una carga general de salud más alta.
En 1961, Orie et al propusieron que el asma y la EPOC son expresiones diferentes de una enfermedad pulmonar básica cuya expresión en los individuos se presenta diferente en función de una combinación de factores endógenos y exógenos (la hipótesis holandesa). Sugirieron que los médicos definan de manera cuidadosa el fenotipo de los pacientes con enfermedades obstructivas de las vías respiratorias a fin de determinar la heterogeneidad del asma y la EPOC para definir aún mejor estas enfermedades y optimizar los tratamientos. Aunque persiste un debate en curso con respecto a los méritos relativos de la “hipótesis holandesa”, que propone de nuevo que el asma y la EPOC son diferentes expresiones de una enfermedad pulmonar básica y la “hipótesis británica”, que argumenta que son entidades distintas generadas por diferentes mecanismos, las estrategias de tratamiento que se dirigen a las causas subyacentes particulares de asma o EPOC podrían tener más éxito que las estrategias actuales que sólo disminuyen la inflamación y la obstrucción de las vías respiratorias sin erradicar las causas subyacentes de los procesos específicos de la enfermedad. Estudios genéticos recientes que incluyen los estudios de asociación genómica amplia (GWASs) identificaron con éxito muchos loci genéticos responsables de la susceptibilidad al asma, EPOC o ambas. Sin embargo, estos loci sólo explican una pequeña proporción de la herencia de estas enfermedades debido a que la heterogeneidad fenotípica del asma y la EPOC complica en gran medida el análisis genético. Un fenotipo específico es probable que se relacione de manera más estrecha con un mecanismo patogénico específico, y centrarse en un fenotipo en particular puede aumentar el poder de los estudios genéticos y por lo tanto conducir a una mejor comprensión de un endotipo definido por una combinación particular de fenotipos. De hecho, las GWASs más grandes identifican genes individuales se relacionan de manera más importante con algunos fenotipos de asma que con otros. Por ejemplo, se encontró de manera reciente una fuerte evidencia de que la sintasa hialuronato 2 (HAS2) se asocia con el asma, de manera específica entre los pacientes asmáticos no fumadores o los que tienen una historia de tabaquismo limitado de <10 paquetes por año.  Por lo tanto, la predisposición genética a la desregulación de vías particulares puede ayudar aún más para definir subgrupos de asma y EPOC. Al final, este enfoque puede conducir a un diagnóstico de los pacientes sobre la base de, en parte, su composición genética, y a las nuevas perspectivas terapéuticas.
Vías comunes subyacentes de asma y EPOC
Un enfoque para explorar la hipótesis holandesa es identificar los genes y mecanismos comunes al asma y la EPOC. Los estudios genéticos indican que las vías moleculares comunes parecen ser la base de la patogénesis del asma y la EPOC. Se buscaron de forma previa en PubMed todos los genes de susceptibilidad para asma y todos los genes de susceptibilidad para EPOC para identificar las superposiciones entre estos conjuntos de genes. Los genes particulares y las vías moleculares muestran intersecciones en el conjunto de genes de asma y EPOC. Se realizó otra búsqueda breve en la base de datos de PubMed hasta septiembre de 2012 para identificar los genes que se encontraban asociados con el asma, la EPOC, la tuberculosis o la hipertensión esencial en al menos dos informes independientes de asociaciones de genes candidatos o en GWASs. Para aprender cómo los genes identificados interactúan entre sí y otras proteínas celulares, se realizó un análisis de vías con el programa Ingenuity Pathway Analysis (Redwood City, CA, EE.UU.). Se identificaron 108 genes asociados con el asma y 58 asociados con la EPOC. A continuación, se agruparon estos genes de susceptibilidad en las redes de acuerdo a la anotación funcional y se identificaron 12 redes para el asma y 11 para la EPOC. El análisis de las redes para la superposición entre las dos enfermedades reveló que un solo complejo de red que comprende la superposición de 229 moléculas podría surgir de estas 23 redes. Estas moléculas sobrepuestas se involucraron de manera significativa en vías canónicas que incluyen la “vía de transmisión de señales del receptor de hidrocarburos de arilo”, “el rol de las citocinas en la mediación de la comunicación entre las células inmunes”, “la trasmisión de señales del receptor de glucocorticoides” y “la transmisión de señales de la IL-12 y la producción en las vías de los macrófagos”. La similitud del índice de Jaccard para una comparación entre el asma y la EPOC era 0.81 en la comparación a nivel de red, y la razón de momios (OR) fue 3.62 (P < 0.0001) para el asma o la EPOC en comparación con el par de tuberculosis/hipertensión esencial. El índice de similitud de Jaccard es una medida del grado de asociación entre dos enfermedades; este índice se determina según el número de moléculas en común entre las enfermedades dividido por el número de moléculas únicas para una u otra de las enfermedades. En consecuencia, para el cálculo de este índice para asma y EPOC, de las 509 moléculas en las 23 redes, las 229 moléculas comunes a ambas se dividieron por las 280 moléculas únicas para una u otra, y 190 y 90 moléculas fueron únicas para el asma y para EPOC, de manera respectiva. Por lo tanto, una red particular de factores genéticos compartidos puede conducir al asma cuando se combina con factores ambientales específicos en un momento temprano en la vida, o, por el contrario, esta misma red puede conducir a la EPOC cuando se combina con factores ambientales diferentes tempranos en la vida o con factores similares del medio ambiente más tarde en la vida.
En los últimos años, el concepto del endotipo tiene cada vez más importancia en el estudio de asma y la EPOC. Un fenotipo se define como un grupo de características similares observables de forma clínica que carecen de una relación etiológica directa documentada con un mecanismo fisiopatológico distinto. En contraste, el término endotipo se utiliza para describir “un subtipo de una enfermedad definida por un mecanismo funcional o fisiopatológico único o distintivo”. De manera hipotética, la variación en el medio ambiente influye en los genotipos individuales que pueden conducir a endotipos heterogéneos de asma y EPOC. Varios fenotipos clínicos pueden superponerse en un paciente, y el mismo fenotipo clínico podría resultar de diferentes endotipos. Por lo tanto, es probable que las opciones terapéuticas futuras apunten a endotipos individuales que se definen por un mecanismo fisiopatológico distinto tales como inflamación tipo 2, infección viral, colonización bacteriana o crecimiento desregulado de los pulmones (Tabla 1).
Un endotipo caracterizado por inflamación tipo 2
Según estudios in vitro, Woodruff et al encontraron tres genes expresados de manera​​diferencial (CLCA1, SERPINB2 y POSTN) que son regulados por la citocina tipo 2 IL-13. Cuando los pacientes se agrupan de acuerdo a esta expresión tipo 2, sólo 50% de los pacientes con asma se agrupan con el fenotipo tipo 2 alto, y los controles sanos no atópicos, se agrupan con el fenotipo de asma tipo 2 bajo. Es importante destacar que el asma tipo 2 alto se asoció con la clínica de características inflamatorias que incluyen aumento de eosinófilos en sangre y vías respiratorias, hiperreactividad de las vías respiratorias, engrosamiento de la membrana basal subepitelial (SBM), niveles elevados de IgE y expresión de IL-5 e IL-13 en tejidos. Es importante destacar que se encontró una clara asociación entre el fenotipo tipo 2 y la respuesta a los corticoesteroides inhalados (ICS); el fenotipo tipo 2 alto se asoció con una mejoría del FEV1 con dosis medias de ICS, mientras que el fenotipo tipo 2 bajo se asoció a una no mejoría a la misma dosis de ICS.
Otro estudio realizado por Christenson et al identificó una firma genómica para inflamación tipo 2 en la EPOC. Se observó la expresión génica derivada de las vías respiratorias en una cohorte de asma y dos cohortes de EPOC y encontraron una superposición significativa entre el asma y la EPOC con respecto a la expresión génica específica para la inflamación tipo 2. Para los pacientes con EPOC, una puntuación más alta de la firma genómica para la inflamación tipo 2 se asoció con disminución de la función pulmonar, aumento del conteo de eosinófilos en la pared de las vías respiratorias, porcentajes más elevados de eosinófilos en sangre y respuestas a broncodilatadores de acción corta y ICS. Estos resultados son compatibles con la hipótesis holandesa porque la característica fenotípica de la inflamación tipo 2 eosinofílica predice una respuesta favorable al tratamiento con ICS en los pacientes con asma y aquellos con EPOC.
Aunque no se estableció un corte específico de edad para el asma de inicio temprano, para la mayoría de los adultos con asma que se origina en la infancia temprana, la condición tiene un componente alérgico, y la mayoría de las personas con el asma es probable que tengan este fenotipo tipo 2 alto. De hecho, la diversidad de endotipos aumenta a medida que aumenta la edad de inicio, la enfermedad de aparición tardía es en realidad un factor importante que difumina la frontera entre asma y EPOC. El autor propuso de manera reciente un enfoque plausible para el uso de ICS y LABA/LAMAs en la práctica clínica para los pacientes con EPOC que se basa tanto en el grado de obstrucción del flujo aéreo y la presencia de un componente de asma o inflamación eosinofílica de las vías respiratorias en la presentación de la EPOC; este enfoque es un movimiento tentativo hacia un tratamiento personalizado. El recuento de eosinófilos en esputo o sangre, la FeNo, la periostina o la capacidad de respuesta de IgE podrían identificar dos subpoblaciones, una en la que los ICS podrían tener efectos potencialmente nocivos y otra en que los ICS podrían ser benéficos. Aunque se necesitan estudios clínicos adicionales para todos estos biomarcadores candidatos, es probable que varios de ellos, solos o en combinación, sean de utilidad en la identificación de pacientes con asma o EPOC que se beneficiarán de terapias dirigidas al tipo 2. Dado el alto valor predictivo y la facilidad de medición de los eosinófilos en la sangre, es probable que estas mediciones sirvan como un biomarcador para predecir la respuesta inicial a los ICS y las respuestas a agentes biológicos dirigidos a IL-4, 5 y 13. Mayor evidencia clínica e investigación finalmente identificarán paneles de biomarcadores para mejor predicción de las respuestas a estas terapias biológicas.
Un endotipo caracterizado por el aumento de la susceptibilidad a las infecciones virales
La infección viral respiratoria es una característica común de algunas de las enfermedades de las vías respiratorias humanas, tales como el asma y la EPOC. La exposición a los virus respiratorios en los primeros años de vida es muy común, y tal exposición constituye un factor independiente de riesgo para las alteraciones de la función pulmonar en la edad adulta, en especial cuando la consecuencia de la infección infantil es infección aguda grave en la vía respiratoria inferior (IRAB). La prevalencia y la carga del rinovirus humano (HRV) aumentan durante la exacerbación de la EPOC, y los pacientes con exacerbaciones frecuentes son más propensos a experimentar infección por HRV. El primer GWAs para el asma identificó un nuevo locus asociado con el asma en el cromosoma 17q12-q21 que abarca dos genes, ORMDL3 y GSDMB. Las variaciones en este locus se asocian con un aumento de aproximadamente dos veces del riesgo de sibilancias recurrentes, asma, exacerbación del asma e hiperreactividad bronquial desde la infancia temprana hasta la edad escolar, pero no con un mayor riesgo de eccema, rinitis alérgica o sensibilización. Además, el locus 17q21 se asocia con asma en los niños que tuvieron enfermedades con sibilancias por HRV y con expresión de dos genes en este locus, lo que sugiere un papel de las variantes de 17q21 en el desarrollo de sibilancias por HRV durante la infancia temprana como un mecanismo subyacente que confiere susceptibilidad para la aparición temprana del asma.
Otra GWAs de un fenotipo específico de asma caracterizado por exacerbaciones graves, recurrentes que ocurren entre los 2 y 6 años de edad proporcionó una fuerte evidencia de un nuevo gen reconocido de susceptibilidad, CDHR3, que codifica al miembro 3 de la familia relacionada con la caderina y se expresa en gran medida en el epitelio de las vías respiratorias. Comparado con el CDHR3 tipo salvaje, la variante CDHR3 (Cys529→Tyr, rs6967330), que se vinculó a enfermedades con sibilancias y hospitalizaciones por asma infantil según el análisis genético, exhibió aproximadamente un aumento de 10 veces  en la unión de HRV-C y el rendimiento de la progenie HRV cuando se transfectó en células in vitro; estos resultados indican que la variante CDHR3 que se asocia con susceptibilidad al asma facilita la entrada de HRV-C en las células del huésped y que la variante podría ser un factor de riesgo para enfermedades con sibilancias por HRV-C.
Los autores publicaron los resultados de un subanálisis de una gran GWAS japonesa donde se identificaron cinco loci asociados a asma en el genoma de un umbral significativo; todo el conjunto de datos fue de 7171 individuos adultos con asma y 27,912 sujetos control. En el subanálisis, para identificar más loci asociados con el asma, se incluyeron sólo 240 pacientes con asma y 734 controles sanos, todos reclutados de una misma región geográfica; además, sólo se incluyeron los pacientes asmáticos no fumadores o los que tenían una historia de tabaquismo limitado a <10 paquetes al año. Estos criterios de inclusión quizá redujeron el número de participantes que tenían síntomas similares al asma debidos a factores ambientales como el tabaquismo, y por lo tanto aumentaron la capacidad para identificar los efectos genéticos específicos para el asma. Con este enfoque, emergió la evidencia de que la sintasa hialuronato 2 (HAS2) se asocia con el asma. Este gen codifica un glucosaminoglicano que está presente en la matriz extracelular y se expresa de manera fuerte en los pulmones. Además, se demostró que un SNP asociado con el asma afecta la regulación de la expresión de ARNm HAS2. El hialuronato desempeña un papel esencial en muchos procesos fisiológicos y patológicos, como la migración celular, la morfogénesis, la regeneración de tejidos, la reparación de heridas y el crecimiento y la invasión de células tumorales. La inflamación de las vías asociada con el asma implica la acumulación de una matriz rica en hialuronato después de la infección viral; la matriz de hialuronato degradada se elimina por los leucocitos/macrófagos que entran en el tejido. En particular, la matriz degradada de hialuronato actúa como una “señal de peligro” responsable para iniciar las respuestas del huésped para el proceso de inflamación y participa en la determinación de la respuesta a las infecciones virales.
Los niños que tienen trastornos del sistema inmunológico a menudo experimentan infecciones graves. Los dos trastornos más comunes del sistema inmune a tener en cuenta entre estos jóvenes y niños son las deficiencias de IgA o de unión a la manosa lectina (MBL). De hecho, los pacientes con asma tienen más probabilidades de tener un diagnóstico de deficiencia selectiva de IgA (SIGAD)/inmunodeficiencia común variable (IDCV) que los individuos no asmáticos. Además, el alelo en MBL2 rs1800450 se asocia con niveles séricos menores de MBL y es un factor de riesgo para desarrollar sibilancias.
Dado que factores en la vida temprana, como las infecciones virales, aumentan el riesgo de EPOC, estos resultados genéticos pueden indicar la existencia de un endotipo caracterizado por susceptibilidad mayor a las infecciones virales que es la verdadera razón de algunos fenotipos de asma y EPOC.
Un endotipo caracterizado por colonización bacteriana en las vías respiratorias
Las vías respiratorias inferiores están todas colonizadas con la microbiota de las vías respiratorias, y el microbioma de las vías respiratorias en pacientes con asma o EPOC difiere del de sujetos sanos. Aunque se desconoce si las diferencias son la causa o la consecuencia de las enfermedades o los tratamientos respectivos, es probable que colonización bacteriana relacionada con la enfermedad impacte de manera negativa en un curso clínico al incrementar los síntomas (tos crónica y expectoración), acelerar la disminución la tasa del VEF1, promover la aparición de exacerbaciones o alguna combinación de los mismos. Ghebre et al realizaron análisis en grupos y factorial de mediadores inflamatorios en esputo que generó agrupaciones clínicamente significativas dentro de su muestra de pacientes con asma o EPOC. Un grupo de predominio de asma con inflamación eosinofílica y aumento de mediadores de inflamación tipo 2 fue distinto de un grupo de predominio de EPOC con células mixtas eosinofílicas y neutrofílicas y un aumento de los niveles de citocinas proinflamatorias. Un tercer grupo mixto que comprende los diagnósticos de asma y EPOC se asoció de manera clínica con bronquitis crónica, predominio de neutrófilos, colonización bacteriana y aumento de los niveles de IL-1β y TNF-α. Por otra parte, los recién nacidos de un mes de edad con colonización bacteriana en la región de la hipofaringe (Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae, Moraxella catarrhalis o una combinación) tienen un riesgo mayor de sibilancias recurrentes y asma de inicio temprano, y este aumento del riesgo es independiente de la atopia. Estos hallazgos indican que la colonización bacteriana tiene un papel en algunos fenotipos de la enfermedad, en especial aquellos fenotipos con inflamación neutrofílica. Es importante destacar que estos pacientes se encuentran de manera consistente como altamente refractarios para el tratamiento con ICS y por lo tanto tienen menos opciones de tratamiento que otros grupos.
De manera previa, se informó que los genes que codifican CCL5/RANTES, factor tisular (TF), proteína clara de células secretoras (CC16) o catalasa (CAT) se asocian con asma del adulto/de inicio tardío en una población japonesa. Al asumir que diferenciar el asma sobre la base de la edad al inicio de la enfermedad aumenta el poder de los estudios genéticos y mejorará la comprensión de la patogénesis del asma, se realizó un GWAs que se centró en el asma de inicio tardío (edad de inicio ≥ 40 años) en estudio de asociación genética de 2 etapas de 4933 adultos japoneses. Un metaanálisis que combina los datos de tres estudios, dos descubrimientos y una replicación, mostró frecuencias incrementadas de los alelos C en rs2523870 y rs2517548 en el grupo de asma de inicio tardío (meta-P = 3.77 x 10-7 y 3.98 x 10-7, de manera respectiva). Estos SNP son cercanos uno del otro; ambos se encuentran entre el grupo 22 del complejo HLA (HCG22) y la mucina 22 (MUC22) y están en ajustado desequilibrio de vinculación. Las asociaciones de genes de SNP para estos dos SNPs obtenidos por análisis de la expresión de rasgos cuantitativos de los loci (eQTL) indicaron que la expresión de mRNA HCG22 en las líneas celulares linfoblastoides correlacionan de manera fuerte con el número de alelos C, los alelos de susceptibilidad para asma en cualquiera rs2523870 o rs2517548 (P = 8.54 x 1087 o 3.23 x 1084, de manera respectiva). Cuando se trazó el OR para la asociación entre rs2523870 y los subtipos específicos de la edad de inicio del asma, el OR aumentó de manera gradual a medida que el corte de la edad inicio se incrementó hasta la categoría de los 50 años o más (Fig. 1); este hallazgo indica de forma clara que la contribución genética de rs2523870 se incrementa a medida que aumenta la edad de inicio del asma.
De manera interesante, HCG22 se identificó de forma original como un gen candidato para la panbronquiolitis (DPB) en la región del MHC clase I en el cromosoma 6p21.3. La DPB es una enfermedad inflamatoria idiopática caracterizada por bronquiolitis neutrofílica crónica y rinosinusitis que causa hipersecreción de moco y obstrucción del flujo aéreo. La edad media de inicio de DPB es de alrededor 40 años, y dos tercios de los afectados son no fumadores. El HCG22 tiene características similares a la mucina, con repeticiones en tándem que consisten en serina y péptidos ricos en treonina. El HCG22, un gen novedoso similar a la mucina, forma un grupo de genes semejantes a la mucina junto con MUC22, MUC21 y DPCR1. La expresión de HCG22 se incrementa en los tejidos del pulmón.
Cuando se investigó el impacto genético de rs2523870 en el desarrollo de DPB (N = 108) o EPOC (N = 307) con 4044 adultos sanos como controles, el alelo C en rs2523870 (el alelo de riesgo para el asma de inicio tardío) también se asoció con DPB (P = 3.06 x 10-4; OR = 1.65) y con EPOC (P = 6.14 x 10-3; OR = 1,28). Las asociaciones genéticas encontradas en los pacientes con DPB o EPOC y las personas con asma de inicio tardío junto con el hallazgo de que tanto rs2523870 y rs2517548 correlacionan mucho con el aumento de la expresión de HCG22 indican de manera fuerte que estos SNPs confieren mayor riesgo de asma de inicio tardío y sugieren que un mecanismo patogénico común o un endotipo específico es la verdadera causa del asma de inicio tardío, EPOC y DPB.
La hipersecreción de moco es una característica común de las enfermedades crónicas de las vías respiratorias tales como asma, EPOC y DPB. La acumulación y la activación de los neutrófilos en las vías respiratorias son también importantes en estas enfermedades, y los neutrófilos activados reclutados en las vías respiratorias desempeñan varias funciones clave en la hipersecreción de moco. La alteración de la inmunidad de la mucosa asociada con una mayor susceptibilidad a la infección podría ser la base de algunos de los distintos fenotipos de asma y EPOC. La terapia con macrólidos a largo plazo es muy efectiva en el tratamiento de DPB. Además, los antibióticos macrólidos demostraron ser eficaces en el tratamiento de la EPOC propensa a exacerbación y del asma neutrofílica grave. Los macrólidos como la eritromicina, la claritromicina y la azitromicina no sólo tienen propiedades antimicrobianas, también tienen efecto antiinflamatorio e inmunomodulador amplio. Sin embargo, el uso crónico de macrólidos se asocia con la aparición de bacterias resistentes a macrólidos en la flora comensal de la faringe de pacientes individuales y también induce el riesgo de un aumento de la resistencia a los antibióticos a nivel de la población. Una nariz electrónica, que es una nueva tecnología no invasiva capaz de distinguir compuestos orgánicos volátiles (COV) impresos en el aliento exhalado, puede identificar la presencia de colonización bacteriana de las vías respiratorias en pacientes con EPOC clínicamente estables. La investigación adicional determinará la utilidad de impresiones de aliento para el diagnóstico de un endotipo que puede ser sensible de manera particular a la terapia con macrólidos.
Un endotipo caracterizado por función pulmonar reducida
David Barker propuso una hipótesis original que indica que el desarrollo fetal es una influencia importante en el desarrollo de la enfermedad en adultos, y esta hipótesis es relevante para el asma y la EPOC. Los factores adversos que afectan el desarrollo pulmonar durante la vida fetal y en la infancia temprana reducen la función pulmonar máxima y aceleran la disminución de la función pulmonar durante la edad adulta; por lo tanto, estos factores adversos predisponen a los individuos a una función pulmonar reducida y aumento de la morbilidad respiratoria, en particular asma y EPOC, durante toda la vida. El TSLP es un locus probable de susceptibilidad para asma, y se encontró que las variantes de TSLP se asocian con una menor función pulmonar en individuos sanos, lo cual es compatible con la tesis que los determinantes genéticos tienen influencia en la función pulmonar y la susceptibilidad al asma. Hasta la fecha, los GWAs sobre la función pulmonar [por ejemplo, el predicho del porcentaje del volumen espiratorio forzado en 1 s (% FEV1) y la relación entre el volumen espiratorio forzado en 1 s y la capacidad vital forzada (FEV1/FVC)] identificaron un número de loci de riesgo en poblaciones multiétnicas. Aunque la GWAs anterior no identificó a los SNPs asociados con la función pulmonar a nivel de todo el genoma de importancia en una población japonesa, eso demuestra que la herencia de la función pulmonar puede explicarse por efectos aditivos de múltiples SNPs comunes, lo que proporciona evidencia convincente de una fuerte influencia genética sobre VEF1/CVF. Además, los hallazgos indican que los genes identificados de función pulmonar en la GWAs anterior en cuanto a las poblaciones que no son japoneses representan 4.3 a 12.0% de la totalidad de la herencia estimada de FEV1/FVC en una población japonesa. Por lo tanto, se construyó una puntuación de riesgo genético de múltiples SNP (GRS) de reducción de FEV1/FVC con la información del genotipo para los 16 genes asociados con menor FEV1/FVC en una GWAs de poblaciones japonesas, así como en la GWAs anterior de poblaciones que no son japonesas. La GRS, que combina los efectos modestos de múltiples SNPs en una sola variable, se calcula como la suma ponderada del número de los alelos de riesgo alto. Tanto el crecimiento pulmonar reducido y la disminución acelerada de la función pulmonar conducen a niveles bajos de la función pulmonar en adultos, pero las GRS calculadas con los 16 SNPs no ese asocian con disminución de la función pulmonar anual en los participantes sanos; por lo tanto, se cree que estos 16 SNPs (o vías de genes que afecten a estos 16 SNPs) pueden estar implicados en el crecimiento o el desarrollo pulmonar desregulado en lugar de la disminución acelerada de la función pulmonar.
Esta GRS para la disminución de FEV1/FVC se asoció de manera consistente con el inicio del asma (P = 9.6 x 10-4) ​​en dos poblaciones japonesas independientes, así como con la aparición de la EPOC (P = 0.042). La prueba de tendencia Cochran-Armitage muestra que la prevalencia de asma aumenta conforme aumentan los valores GRS (P = 0.0059). En contraste, la prevalencia de la condición atópica no cambia de acuerdo con los valores GRS (P = 0.46), lo que indica que la asociación entre la GRS y la presencia del asma es independiente del estado atópico. La agrupación de pacientes con asma basada en los valores indica que un aumento de GRS puede ser responsable para el desarrollo de un fenotipo particular de asma, un fenotipo que se caracteriza por inicio temprano, atopia y obstrucción más grave del flujo aéreo. En un análisis de regresión logística multinomial, la asociación más fuerte entre los valores de GRS y el asma se encuentra en este clúster particular (P = 3.6 x 10-5). De hecho, también se identificó un clúster similar que se caracteriza por la aparición temprana de asma atópica con limitación avanzada del flujo aéreo.
En general, estos datos ponen de manifiesto aún más el potencial de aplicación de la genómica en el desarrollo de nuevas estrategias para medicina de precisión que puede mejorar la función respiratoria a largo plazo para mejores resultados en los niños con una menor función pulmonar. Tales estrategias pueden permitir la identificación temprana de un riesgo en los bebés y de las vías específicas implicadas con la patogénesis de la enfermedad en los casos individuales, esto permitirá intervenciones más tempranas y más específicas para lograr una mayor salud respiratoria después del desarrollo alterado del pulmón en la infancia temprana.
Relaciones de los endotipos al género, los factores ambientales y la epigenética
La acumulación de datos epidemiológicos demuestra las diferencias de sexo con respecto a la prevalencia y la progresión de las enfermedades de las vías respiratorias, como el asma y la EPOC. Se examinó una amplia serie de factores para explicar las diferencias sexuales observadas en el asma y la EPOC, como las influencias hormonales, la predisposición genética, las diferencias anatómicas, las diferencias en la respuesta inmune, los factores ambientales y las comorbilidades. Las variantes de TSLP que desempeñan un papel importante en el endotipo de inflamación tipo 2 se asocian con el asma en un modo específico al sexo. Además, una diferencia significativa en la metilación del ADN entre masculinos y femeninos es evidente en la región promotora del gen 17q12-q21, que subyace en el endotipo de mayor susceptibilidad a las infecciones víricas. Este hallazgo sugiere que la metilación del ADN dependiente del sexo puede servir como un modificador de predisposición para el asma. Por consiguiente, los endotipos descritos aquí son probablemente de manera significativa influenciados por la diferencia de sexo.
La progresión la enfermedad en la vida temprana afecta a población pediátrica y por último la enfermedad pulmonar obstructiva crónica en la edad adulta implica complejas interacciones genéticas, epigenéticas y medioambientales. En términos del endotipo caracterizado por el deterioro de la función pulmonar, las variantes genéticas que se identificaron en los adultos al asociarse con la función pulmonar no se asociaron con la función pulmonar neonatal, pero se asocian con el desarrollo de las medidas de la función pulmonar durante la infancia temprana. Estos hallazgos sugieren que existe una ventana de oportunidad para las intervenciones que se dirigen a estos mecanismos genéticos. De hecho, las mejoras a largo plazo en la calidad del aire se asocian con efectos positivos significativos en la estadística y de manera clínica sobre el crecimiento de la función pulmonar en los niños. La medición de la función pulmonar temprano en la vida, por lo tanto, puede ayudar en la prevención de la reducción de la función pulmonar y en el mantenimiento de la salud respiratoria entre niños. Con respecto al endotipo caracterizado por colonización bacteriana, los últimos conocimientos sobre el microbioma de la vía aérea sugieren posibles efectos en las vías respiratorias por un microbioma aberrante en pacientes con asma o EPOC en la patobiología de la enfermedad. Los niños que viven en las granjas se exponen a una amplia gama de microbios a diferencia de los niños que no viven en las granjas, y esta exposición explica una fracción sustancial de la relación inversa entre el asma y crecer en una granja. Estos hallazgos indican que la diversidad de la microbiota ambiental puede influir en la salud y la enfermedad pulmonar. La detección de colonización por bacterias puede permitir una intervención temprana mediante la exposición de individuos susceptibles a una amplia gama de microbios, que pueden ayudar a mejorar o prevenir inflamatoria crónica enfermedades pulmonares en la vida posterior.
La inmunoglobulina E (IgE) es un mediador central de la inflamación tipo 2. Una encuesta de asociaciones epigenéticas del genoma entre las concentraciones séricas de IgE y metilación en loci concentrada en las islas CpG en 95 genealogías nucleares encontró que los tres loci superiores representaron 13% de la variación de IgE, lo que explica la varianza 10 veces más alta encontrada en comparación con la que se derivó de un gran SNP GWAs. Este estudio, realizado para la identificación de nuevas dianas terapéuticas y biomarcadores para la estratificación de los pacientes en las enfermedades alérgicas, pone de relieve la potencial importancia de las respuestas epigenéticas a factores ambientales que subyacen al endotipo con inflamación tipo 2. Otro estudio examinó la genómica en la respuesta epigenética de las células epiteliales de la vía aérea (CEA) a la IL-13 y mostró que una sola exposición de IL-13 de manera selectiva puede inducir cambios de metilación del ADN de larga duración en las vías respiratorias asmáticas que alteran las vías específicas de células epiteliales y contribuir a fenotipos/endotipos de asma.
Un enfoque orientado al endotipo de asma y EPOC
Los pacientes con asma, EPOC o ACOS representan un grupo heterogéneo en cuanto a la patogenia, presentación clínica, curso y pronóstico de la enfermedad; esta heterogeneidad indica una amplia gama de mecanismos de la enfermedad. La caracterización fenotípica cuidadosa de subpoblaciones de pacientes por lo tanto es necesaria para llevar a cabo mejoras en el tratamiento de estas enfermedades heterogéneas. Los clústeres de fenotipos es probable que abarquen endotipos específicos, subgrupos de estas enfermedades, cada uno con distintos mecanismos moleculares. Aquí, se habló de lo que aparentan ser cuatro endotipos importantes que parecen ser la base de la susceptibilidad para el asma y la EPOC, cada endotipo se define en la actualidad por una característica: la susceptibilidad a la inflamación de tipo 2, la susceptibilidad a infecciones virales, la colonización bacteriana o problemas del desarrollo del pulmón.
Hasta ahora, la inflamación eosinofílica tipo 2 es el endotipo más estudiado debido a que la mayoría de los nuevos tratamientos para el asma se orientan a esta vía tipo 2. Un esfuerzo concertado es ahora necesario para subclasificar al asma y la EPOC más allá de las estratificaciones basadas en las vías tipo 2 y usar biomarcadores adecuados que puedan identificar a los pacientes propensos para responder a los biológicos específicos respectivos. La aplicación de tecnologías modernas para el estudio de alteraciones genómicas asociadas con la infección viral, la colonización bacteriana o el crecimiento de los pulmones pueden facilitar el desarrollo objetivo de nuevas opciones de tratamiento para pacientes con anormalidades moleculares específicas. En realidad, el asma y la EPOC no sólo son enfermedades heterogéneas, sino también se asocian con condiciones médicas complejas; por lo tanto, las características moleculares diferentes asociadas pueden ocurrir en diferentes endotipos a diversas proporciones, en cualquier paciente dado. Incluso en la actualidad, la información multidimensional (por ejemplo, número de eosinófilos en esputo y/o en sangre periférica, FeNO, IgE sérica, anticuerpos IgE específicos de alérgeno, obstrucción del flujo aéreo, exacerbación anterior, edad al inicio, enfisema, hipertensión pulmonar y colonización bacteriana) puede ayudar a proporcionar a los médicos la información procesable necesaria para verdaderos tratamientos personalizados de un paciente determinado; sin embargo, la especificidad y la eficacia de los tratamientos para las personas pueden mejorar con una mejor comprensión de los endotipos y los  mecanismos del endotipo de la enfermedad específica.



Centro Regional de Alergia e Inmunología Clínica CRAIC, Hospital Universitario “Dr. José Eleuterio González” UANL, Monterrey, México

Dra. med. Sandra Nora González Díaz          Jefe y Profesor
Dra. med. Gabriela Galindo Rodríguez          Profesor
Dra. Alma Belén Partida Ortega                   Residente 2° Año
Dra. Alejandra Macías Weinmann                 Profesor

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